Le scienze della vita sono parte integrante dell’economia europea e dei suoi cittadini. Oltre due anni fa, questo ecosistema ha dovuto riunirsi rapidamente, forgiando solide partnership per implementare trattamenti su scala senza precedenti.
Questo precedente dovrebbe continuare ed essere considerato per aiutare le persone che soffrono di malattie rare. “Circa 30 milioni di persone in tutta Europa vivono con una malattia rara1. In media, occorrono dai sei ai sette anni per ottenere una diagnosi corretta2 e oltre il 40% dei pazienti affetti da malattie rare viene inizialmente diagnosticato erroneamente3 4”, afferma Ricardo Marek, Presidente Europa e Canada di Takeda.
Un solido quadro politico che incentivi gli investimenti nell’ecosistema sanitario e nei partenariati è fondamentale. La regione ha rafforzato la sua posizione grazie agli insegnamenti tratti dalla pandemia. Ma se l’Europa vuole continuare ad affrontare il crescente carico di malattie, è fondamentale mantenere questo slancio.
Marek aggiunge: “Per rafforzare la propria competitività globale, l’Europa deve evolvere continuamente il proprio quadro normativo, adottando i progressi tecnologici, utilizzando prove del mondo reale (RWE) e analisi dei dati in un processo decisionale dinamico e iterativo”.
In una conversazione con POLITICO Studio, Ricardo offre preziosi spunti su come raggiungere questo obiettivo e sui potenziali vantaggi che potrebbero derivarne.
L’impronta di Takeda
POLITICO Studio: Quali sono alcune lezioni apprese e le partnership forgiate durante la pandemia di COVID-19?
Ricardo Marek: La pandemia ha svelato alcune delle componenti necessarie per guidare un cambiamento positivo. Sono state rapidamente forgiate partnership multistakeholder, con dati e competenze condivise per accelerare lo sviluppo e la produzione di vaccini5.
Takeda guida o partecipa con orgoglio a più di 100 partenariati pubblico-privato di ricerca e sviluppo in più di 75 paesi6, dedicando l’esperienza dei nostri scienziati e i nostri dati, inclusi H2O (Osservatorio sui risultati sanitari)7, ARDAT (Accelerazione di ricerca e sviluppo per terapie avanzate)8 e Screen4Care9. Ciò consente a noi e ad altre parti interessate di andare oltre per affrontare sfide che non potrebbero essere perseguite da sole e contribuire ad accelerare i progressi verso la fornitura di farmaci trasformativi ai pazienti.
PS: Mentre le malattie rare sono, per definizione, rare, i numeri assoluti sono ancora significativi. Quali sono alcune delle innovazioni che l’Europa ha raggiunto/a cui sta lavorando in questo settore?
RM: Circa 30 milioni di persone in tutta Europa vivono con una malattia rara1. In media, occorrono dai sei agli otto anni per ottenere una diagnosi corretta e oltre il 40% dei pazienti affetti da malattie rare viene inizialmente diagnosticato erroneamente2.
È fondamentale che l’Europa mantenga una forte attenzione all’innovazione nei farmaci e nelle infrastrutture sanitarie per migliorare la diagnosi e fornire opzioni di gestione e trattamento dell’assistenza sanitaria a questi pazienti. Oltre alla sensibilizzazione, l’Europa ha sviluppato una vivace comunità di ricerca e sviluppo dedicata al miglioramento della vita dei pazienti affetti da malattie rare.
Alcuni benefici sono stati segnalati per i pazienti affetti da malattie rare. La Commissione europea ha già autorizzato più di 200 medicinali orfani (OMP), dall’adozione del regolamento UE sui farmaci orfani nel 200010. Inoltre, le strutture per affrontare le esigenze dei pazienti affetti da malattie rare in Europa sono state notevolmente migliorate negli ultimi 20 anni, trasformando gli standard di cura e innovazione11.
I partenariati sono stati fondamentali per l’evoluzione dell’ecosistema delle malattie rare in Europa e rimangono essenziali per affrontare i bisogni insoddisfatti. Allo stesso modo, le partnership basate sul valore sbloccano l’innovazione ed esercitano un impatto positivo fornendo risultati migliori per i pazienti12.
PS: Il quadro OMP ha aumentato l’innovazione in Europa, ma permangono disparità nell’accesso ai farmaci. Come pensi che le persone che convivono con malattie rare possano essere sostenute meglio?
RM: I pazienti affetti da malattie rare in tutta Europa non hanno un accesso equo alle terapie13. Modelli di pagamento innovativi e dialoghi precoci sull’evidenza possono favorire un accesso più ampio e più rapido ai medicinali.
Rimangono molteplici sfide durante i viaggi dei pazienti, che vanno dai ritardi nella diagnosi all’accesso iniquo al trattamento. Questi includono processi di regolamentazione lenti, avvio tardivo della valutazione dell’accesso al mercato, requisiti di prova duplicati, ritardi nei rimborsi e decisioni del formulario locale. Poiché le cause profonde sono multifattoriali, possono essere risolte solo da diverse parti interessate che lavorano insieme14.
In Takeda, abbiamo sviluppato solide collaborazioni con associazioni di categoria come la Federazione Europea delle Industrie e Associazioni Farmaceutiche (EFPIA), EuropaBio e Confederazione Europea degli Imprenditori Farmaceutici (EUCOPE) e supportare la chiamata dei pazienti da parte del Organizzazione Europea per le Malattie Rare (EURORDIS), per un piano d’azione europeo sulle malattie rare e per fare delle malattie rare una priorità sanitaria. Oltre a un quadro di incentivi evoluto, le partnership possono affrontare efficacemente le barriere lungo il ciclo di vita dell’OMP.
PS: c’è una domanda crescente di trattamenti per le persone che convivono con malattie rare che in precedenza non avevano accesso a terapie approvate. Considerando questo, in che modo Takeda crea e mantiene l’accesso ai trattamenti durante l’intero ciclo di vita, dalle sperimentazioni cliniche iniziali, alla fornitura di farmaci a prezzi accessibili agli utenti finali?
RM: L’accesso inizia con la scienza. Un buon esempio è il sequenziamento di nuova generazione (NGS) che ha consentito il sequenziamento rapido delle coppie di basi nei campioni di DNA o RNA. Ciò ha aperto la strada a nuove tecnologie e quindi allo sviluppo di terapie innovative per le malattie rare.
Nonostante miglioramenti significativi, i bisogni insoddisfatti persistono tra i pazienti con malattie rare. Un’ovvia esigenza insoddisfatta include il 95 per cento delle malattie rare che oggi non hanno cure autorizzate11. Le stime di prevalenza suggeriscono che questo 95% colpisce una piccola frazione della popolazione di pazienti affetti da malattie rare1.
Se riusciamo a determinare se un medicinale avrà successo all’inizio del suo processo di sviluppo, possiamo evitare di sottoporre pazienti, operatori sanitari e operatori sanitari a uno stress inutile. Ciò richiede alle aziende e agli organismi di regolamentazione di collaborare attorno all’obiettivo comune di promuovere terapie promettenti e porre fine a quelle che non lo sono.
Inoltre, dobbiamo ripensare a come migliorare l’accesso dei pazienti in Europa. Ciò richiede che aziende, esperti di malattie, pazienti e pagatori si uniscano e trovino soluzioni creative che consentano un accesso equo. Dobbiamo esaminare la creazione di partenariati tra le parti interessate all’inizio del processo di sviluppo ed esplorare modi per sfruttare le tecnologie digitali e le fonti di dati alternative in cui i dati degli studi clinici randomizzati non sono disponibili per motivi etici o di altro tipo.
PS: Che ruolo giocano i dati in questa pipeline? E in che modo Takeda sta sfruttando i suoi dati durante il ciclo di vita dei farmaci?
RM: I dati e le prove sono fondamentali per lo sviluppo e l’innovazione della medicina. Lungo la catena del valore, i dati modellano la ricerca e lo sviluppo e la progettazione di studi clinici, misurando e dimostrando l’efficacia, la sicurezza ei vantaggi di un prodotto in fase di sviluppo.
Gli studi controllati randomizzati spesso non sono fattibili per le malattie rare a causa delle piccole popolazioni di pazienti e del decorso variabile della malattia, sfidando così la capacità di produrre prove sufficienti. Tuttavia, i dati del mondo reale vengono sempre più raccolti attraverso varie fonti alternative, consentendo agli sviluppatori di ricerca e sviluppo di comprendere meglio i cicli di vita delle malattie nel tempo, esplorare esigenze mediche non soddisfatte e studiare i risultati del trattamento.
Un modo in cui Takeda sta sbloccando tale potenziale è attraverso una partnership con RWE4Decisions, una rete di apprendimento multistakeholder guidata dai pagatori che esplora RWE15. Sottolinea la necessità di un solido RWE e di percorsi di sviluppo accelerati per promuovere tecnologie altamente innovative. Attraverso questa partnership, Takeda ha contribuito all’iniziativa European Health Data Space16 volta a creare uno spazio di dati sanitari armonizzato che offra ai pazienti6.
Impegni come questo da parte delle principali parti interessate, sia nella Commissione europea, nell’industria, nel mondo accademico o nei sistemi sanitari, aiuteranno a promuovere l’innovazione nell’assistenza sanitaria in Europa e oltre per fornire risultati migliori per tutti, attraverso la standardizzazione e i risultati riportati dai pazienti17.
A proposito di Takeda
Takeda è un leader biofarmaceutico globale, basato sui valori e guidato dalla ricerca e sviluppo con sede in Giappone, impegnato a scoprire e fornire trattamenti che trasformano la vita, guidato dal nostro impegno nei confronti dei pazienti, delle nostre persone e del pianeta. Takeda concentra i suoi sforzi di ricerca e sviluppo su quattro aree terapeutiche: oncologia, genetica rara ed ematologia, neuroscienze e gastroenterologia. Facciamo anche investimenti mirati in ricerca e sviluppo in terapie e vaccini derivati dal plasma. https://www.takeda.com/
C-APROM/EUC/CORP/0001 /ottobre 2022
Riferimenti
1 Wakap, S. N., Lambert, D. M., Olry, A., Rodwell, C., Gueydan, C., Lanneau, V., … & Rath, A. (2020). Stima della prevalenza puntuale cumulativa delle malattie rare: analisi del database di Orphanet. Giornale europeo di genetica umana, 28(2), 165-173.
2 Geng LN, Sum-Ping O, Geng YJ (2019) Fasi del percorso diagnostico: un quadro. Int Arch Intern Med 3:013. doi:10.23937/2643-4466/1710013
3 Nothaft, W., Goldsmith, C. e Le Cam, Y. (2020). Ci vuole troppo tempo per diagnosticare una malattia rara. Ecco come può cambiare. Salute globale: Forum economico mondiale. Estratto il 14 ottobre 2022 da https://www.weforum.org/agenda/2020/02/it-takes-far-too-long-for-a-rare-disease-to-be-diagnosed-heres-how- che-può-cambiare/.
4 Vandeborne, L., van Overbeeke, E., Dooms, M., De Beleyr, B. e Huys, I. (2019). Bisogni di informazione dei medici sulla diagnosi delle malattie rare: uno studio basato su questionari in Belgio. Diario di Orphanet sulle malattie rare, 14(1), 99. https://doi.org/10.1186/s13023-019-1075-8
5 Vuong, QH., Le, TT., La, VP. et al. Produzione di vaccini Covid-19 e immunizzazione sociale nell’ambito della teoria e del quadro concettuale della gestione della conoscenza serendipity-mindsponge-3D. Humanit Soc Sci Commun 9, 22 (2022). https://doi.org/10.1057/s41599-022-01034-6
6 Takeda, “2022 Annual Integrated Report” (Tokyo, 2022), https://www.takeda.com/49fefa/siteassets/system/corporate-responsibility/reporting-on-sustainability/annual-integrated-report/Takeda_2022_annual_integrated_report.pdf .
7 “Health Outcomes Observatory”, consultato il 21 ottobre 2022, https://health-outcomes-observatory.eu/.
8 “Ardat – Accelerating R&D for Advanced Therapies”, consultato il 21 ottobre 2022, http://ardat.org/.
9 “Iniziativa IMI sui medicinali innovativi | Screen4Care | Accorciare il percorso verso la diagnosi delle malattie rare utilizzando lo screening genetico neonatale e le tecnologie digitali”, IMI Innovative Medicines Initiative, consultato il 21 ottobre 2022, http://www.imi.europa.eu/projects-results/project-factsheets/screen4care.
10 Medicinali orfani. Sito della Commissione Europea. (2022). Estratto il 30 settembre 2022 da https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/orphan-medicinal-products_en.
11 Commissione Europea, Direzione Generale Ricerca e Innovazione, (2022). Collaborazione: una chiave per sbloccare le sfide della ricerca sulle malattie rare, Ufficio delle pubblicazioni dell’Unione europea. https://data.europa.eu/doi/10.2777/831246
12 Peel, Pamela; Keyser, Donna; Lovelace, Giovanni; Muschio, Debora. Migliorare la gestione della salute della popolazione basata sul valore attraverso le partnership pagatore-fornitore: migliorare i risultati per i bambini con condizioni complesse. Journal for Healthcare Quality: marzo/aprile 2018 – Volume 40 – Numero 2 – p e26-e32. doi: 10.1097/JHQ.0000000000000101
13 Rapporto IQVIA. Indagine EFPIA Patient WAIT Indicator 2021. Aprile 2022. Disponibile da: https://www.efpia.eu/media/636821/efpia-patients-wait-indicator-final.pdf
14 EFPIA, “The Root Cause of Invailability and Delay to Innovative Medicine: Reducing the Time before Patients Have Access to Innovative Medicines”, aprile 2022, https://www.efpia.eu/media/636822/root-cause-unavailability- ritardi-cra-report-aprile-2022-final.pdf.
15 Facey, K., Rannanheimo, P., Batchelor, L., Borchardt, M. e De Cock, J. (2020). Prove del mondo reale a sostegno delle decisioni del pagatore/HTA sulle tecnologie altamente innovative nell’UE: azioni per le parti interessate. International Journal of Technology Assessment in Health Care,36(4), 459-468. doi:10.1017/S026646232000063X
16 Spazio europeo dei dati sanitari (senza data) Sanità pubblica. Commissione europea. Disponibile su: https://health.ec.europa.eu/ehealth-digital-health-and-care/european-health-data-space_en (consultato: 20 ottobre 2022).
17 Stamm, T., Bott, N., Thwaites, R., Mosor, E., Andrews, M. R., Borgdorff, J. e Styliadou, M. (2021). Costruire un’infrastruttura assistenziale basata sul valore in Europa: l’osservatorio sugli esiti sanitari. NEJM Catalyst Innovations in Care Delivery, 2(3).
Fonte: ilpolitico.eu