1Galanello R, et al. Orphanet J Raro Dis. 2010;5:11.
2Taher, Ali T et al. NEJM. 2021;384(8):727-743.
3N Li et al. Poster BSH23-OR05 presentato alla Conferenza della British Society of Hematology del 2023, 23 aprile 2023.
4Jobanputra M, et al. Br J Haematol. 2020;191(5):897-905.
5Brousse V, et al. Valore in Salute. 2019;22:S851
6 Sankaran VG, Orkin SH. Cold Spring Harb Perspect Med.2013;3:a011643.
7 Raccomandazioni politiche dell’UE per la talassemia e l’anemia falciforme, TIF, disponibili all’indirizzo: https://thalassemia.org.cy/positions-policies/position-papers/# Data di accesso 25 aprile 2023.
8 Musallam KM, et al. Sangue. 2012;119(2):364-367.
9Shelton E, et al. Giornale dell’epatite 2016;2(1):11.
10Cappellini MD, et al. Linee guida per la gestione della talassemia dipendente da trasfusione (TDT). 4a ed. Federazione Internazionale Talassemia; 2021.
11Li, et al. Blood (2022) 140 (Supplemento 1): 10869–10870.
12 Paramore C, et al. Paziente. 2021;14(2):197-208.
13Udeze, C. et al. Abstract EE58 presentato a 2023 ISPOR maggio 2023.
14 Kunzweiler C et al. Abstract EE62 presentato a 2023 ISPOR maggio 2023.
15Udeze, C. et al. Abstract EE287presentato a 2023 ISPOR, maggio 2023
16Udeze, C., et al. Abstract 2793 presentato all’incontro annuale dell’Associazione europea di ematologia del 2022
17Socié G, Ritz J. Problemi attuali nella malattia cronica del trapianto contro l’ospite. Sangue. 17 luglio 2014;124(3):374-84.
18Udeze, C., et al. Blood (2022) 140 (Supplemento 1): 10741–10742.
19EMA. Luspatercept RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO. Disponibile a: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/reblozyl-epar-product-information_en.pdf. Ultimo accesso maggio 2023.
20NIZZA 2022. Luspatercept per il trattamento dell’anemia causata da betatalassemia (valutazione terminata). Disponibile a: https://www.nice.org.uk/guidance/ta843/resources/luspatercept-for-treating-anemia-caused-by-betathalasseemia-terminated-appraisal-pdf-82613490074053. Ultimo accesso: maggio 2023.
21HAS 2021. REBLOZYL 25 (luspatercept) – ß-thalassémie. Disponibile a: https://www.has-sante.fr/jcms/p_3281010/fr/reblozyl-25-ss-thalassemie-luspatercept. Ultimo accesso: maggio 2023.
22 FDA. Zynteglo PUNTI SALIENTI DELLE INFORMAZIONI SULLA PRESCRIZIONE. Disponibile a: https://www.fda.gov/media/160991/download. Ultimo accesso: maggio 2023.
23EMA. Zynteglo. Disponibile a:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zynteglo. Ultimo accesso: maggio 2023.
24bluebirdbio. bio di bluebird Aggiornamento della community . Disponibile a:https://www.bluebirdbio.com/-/media/bluebirdbio/Corporate-COM/Files/bbbcom-community-update-letter.pdf. Ultimo accesso: maggio 2023.
Fonte: www.ilpolitico.eu